摩纳哥科学中心：首次开展儿童癌症治疗临床试验

2015 年，摩纳哥科学中心开始研究儿童癌症。该中心的工作已于 2023 年启动了首次临床试验。

全世界有超过 175,000 名儿童和青少年被诊断出患有癌症，其中近 96,000 人死于儿科癌症。尽管取得了进展，但癌症仍然是 15 岁以下儿童死亡的第二大原因，仅次于事故。因此，摩纳哥科学中心决定对这些罕见疾病进行研究——儿童癌症占所有癌症的 1-2%——它们与成人癌症完全不同。2015 年，该中心与摩纳哥公国领先的儿童癌症和罕见疾病慈善机构 Flavien 基金会达成了合作协议。

“尽管它们有自己独特的特点，特别是在发生机制方面，但它们的治疗方法与成人癌症相同，结果各不相同，且有显著的长期副作用。研究新疗法对于改善儿童癌症的预后和减少副作用至关重要， ”该中心干细胞和脑肿瘤团队负责人 Vincent Picco 博士解释说。

摩纳哥科学中心的团队正在与法国和美国的团队合作开展多项创新研究，以更好地了解儿童癌症的病因并找到治疗这些癌症的新方法。这项工作促成了 MEPENDAX（髓母细胞瘤、EPENDymoma、AXitinib）临床试验。

该项目于 2023 年 6 月启动，旨在重新利用辉瑞的一种分子，该分子已用于治疗成年癌症患者。该临床试验涉及 36 名在法国 8 家医疗机构接受治疗的患者，将有助于“确定节拍给药阿昔替尼与减少传统化疗剂量相结合的有效性和较低毒性。 ”

该中心的其他研究领域包括研究某些儿童脑癌的生长情况。“我们的团队使用世界上独一无二的方法将胚胎神经细胞转化为儿童癌细胞。这项技术可以 在体外重现 导致最具侵袭性的儿童脑癌的现象。通过这种方式设计研究，我们能够开发出针对儿童癌症的特定治疗方法，”研究人员说。

2022 年，摩纳哥科学中心还与法国蔚蓝海岸大学癌症和衰老研究所合作，在法国国家癌症研究所 (INCa) 的资助下，开展了以海葵为重点的基础研究。海葵的胚胎发育从遗传学角度来看与人类胚胎发育非常相似，它们的神经系统非常简单，因此可以在单个细胞水平上研究体内神经发生。 “该项目可能产生的结果将彻底改变我们目前对某些儿童脑癌性质的理解，并导致创新治疗策略的开发。 ”

2022 年，摩纳哥科学中心与React-4Kids（儿童肿瘤研究者行动）合作，后者是法国国家儿童和青少年癌症基础和转化研究网络。这项在欧洲独一无二的计划旨在通过促进团队合作、共享专业知识和资源以及对共同问题提供集体解决方案来加速研究。